Các nhà khoa học Mỹ: Công nghệ chỉnh sửa gen có thể chữa 15.000 loại bệnh

Một công nghệ mới giúp điều chỉnh các đột biến DNA và RNA có thể chữa trị đến 15.000 loại bệnh khác nhau.

Bài viết thuộc 06eb61b839a0cefee4967c67ccb099dc Tin nước Mỹ

Các nhà khoa học tại MIT và Harvard (Hoa Kỳ) đã phát triển 2 kỹ thuật chỉnh sửa gen để xác định các đột biến gây ra các bệnh như xơ nang và chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Bài viết thuộc 06eb61b839a0cefee4967c67ccb099dc Tin nước Mỹ

Cả 2 bệnh trên và khoảng một nửa các rối loạn di truyền của con người là do các đột biến trong các ký tự nhỏ nhất của hệ gen con người, hiểu đơn giản là khi cần xuất hiện vị trí “1” thì nó lại xuất hiện ở vị trí “2”.

Bài viết thuộc c7e1249ffc03eb9ded908c236bd1996d Tin nước Mỹ
Chứng loạn dưỡng cơ Duchenne chủ yếu xuất hiện ở trẻ em. Nguồn: Khoa nhi – Bệnh viện đa khoa Hồng ngọc
Bài viết thuộc 06eb61b839a0cefee4967c67ccb099dc Tin nước Mỹ

Các hệ thống chỉnh sửa gen mới được phát triển có thể nhắm vào các đơn vị nhỏ nhất của DNA hoặc RNA của chúng ta để loại bỏ các đột biến gây xơ nang.

Bài viết thuộc 06eb61b839a0cefee4967c67ccb099dc Tin nước Mỹ

Các hệ thống chỉnh sửa hoạt động trong các tế bào sống, và nếu các nhà nghiên cứu có thể đưa chúng vào trong cơ thể bệnh nhân một cách an toàn và hiệu quả, chúng sẽ được sử dụng để đảo ngược các đột biến gây ra hơn 15.000 bệnh di truyền.

Bài viết thuộc c7e1249ffc03eb9ded908c236bd1996d Tin nước Mỹ
Nguyên lý của chỉnh sửa gen. Nguồn: Tinhte.vn
Bài viết thuộc 06eb61b839a0cefee4967c67ccb099dc Tin nước Mỹ

Xơ nang là do đột biến gen di truyền dẫn đến sản sinh chất nhầy bất thường ở phổi và hệ tiêu hóa. Chất nhầy dày hơn bình thường tích tụ và chặn đường hô hấp.

Bài viết thuộc 06eb61b839a0cefee4967c67ccb099dc Tin nước Mỹ

Bệnh này rất hiếm, ảnh hưởng đến khoảng 200.000 người ở Mỹ mỗi năm. Bệnh có thể được điều trị bằng máy thở, thuốc, nhưng một số trường hợp sẽ cần đến việc cấy ghép phổi. Không có phương pháp chữa trị hoàn toàn xơ nang, chứng bệnh có thể gây tử vong.

Bài viết thuộc c7e1249ffc03eb9ded908c236bd1996d Tin nước Mỹ
Bệnh xơ nang thường bị nhầm lẫn với một số bệnh khác như hen, viêm phế quản, viêm phổi bởi chúng cũng có những triệu chứng tương tự. Nguồn: Viện y học ứng dụng Việt Nam
Bài viết thuộc 06eb61b839a0cefee4967c67ccb099dc Tin nước Mỹ

Xơ nang có thể được ngăn ngừa hoặc điều chỉnh khi thay ký tự “G” trong bộ gen vào vị trí ký tự “A” trong cơ thể của bệnh nhân.

Bài viết thuộc 06eb61b839a0cefee4967c67ccb099dc Tin nước Mỹ

Với các công nghệ chỉnh sửa gen mới phát triển bởi MIT và Harvard, các nhà khoa học có thể viết lại một phần bộ gen hoặc di chuyển nó.

Bài viết thuộc c7e1249ffc03eb9ded908c236bd1996d Tin nước Mỹ
Ảnh minh hạo. Nguồn: Internet
Bài viết thuộc 06eb61b839a0cefee4967c67ccb099dc Tin nước Mỹ

Tiến sỹ David Liu, trưởng nhóm nghiên cứu tạo một trình biên soạn DNA và gọi hệ thống này với cái tên ABE (Adenine Base Editor).

Bài viết thuộc c7e1249ffc03eb9ded908c236bd1996d Tin nước Mỹ
Ảnh minh họa ABE (Adenine Base Editor). Nguồn: The Scientist Magazine
Bài viết thuộc 06eb61b839a0cefee4967c67ccb099dc Tin nước Mỹ

Trong một công trình nghiên cứu khác, Tiến sĩ Feng Zheng và phòng thí nghiệm của ông tại Viện Broad phát triển 1 trình biên soạn DNA khác với tên gọi REPAIR. Được xây dựng trên cơ sở công nghệ điều chỉnh gen CRISPR, cho phép các nhà khoa học có thể định hướng và chỉnh sửa bộ gen một cách hiệu quả hơn.

Bài viết thuộc 06eb61b839a0cefee4967c67ccb099dc Tin nước Mỹ

CRISPR hoạt động nhưng thực hiện cắt giảm bộ gen, và REPAIR – một kỹ thuật mới nhất của Tiến sĩ Zheng, về cơ bản hoạt động theo cơ chế tương tự, nhưng tác động đối với RNA.

Bài viết thuộc c7e1249ffc03eb9ded908c236bd1996d Tin nước Mỹ
Ảnh minh họa. Nguồn: Disruption Hub
Bài viết thuộc 06eb61b839a0cefee4967c67ccb099dc Tin nước Mỹ

Bác sĩ Zheng và phòng thí nghiệm của ông đã từng sử dụng REPAIR để sửa chữa đột biến gây ra triệu chứng thiếu máu.

Bài viết thuộc 06eb61b839a0cefee4967c67ccb099dc Tin nước Mỹ

Nhóm của bác sĩ Liu đã thành công trong việc sử dụng ABE cho các tế bào người sống để điều chỉnh một đột biến khiến cơ thể giữ lại sắt nhiều hơn cần thiết.

Bài viết thuộc 06eb61b839a0cefee4967c67ccb099dc Tin nước Mỹ

Ông cho biết: “Tạo ra một hệ thống làm thay đổi di truyền để điều trị bệnh là một bước tiến quan trọng, nhưng đó mới chỉ là một yếu tố cần thiết. Chúng tôi vẫn cần phải theo dõi hệ thống máy này, để kiểm tra độ an toàn của nó, đánh giá tác động có lợi đối với động vật và người bệnh, đồng thời cân nhắc khả năng chống lại bất kỳ phản ứng phụ không mong muốn. Chúng tôi vẫn còn nhiều thứ phải làm”.

Bài viết thuộc c7e1249ffc03eb9ded908c236bd1996d Tin nước Mỹ
Liệu đã đến lúc chúng ta nên áp dụng công nghệ chỉnh sửa gen với con người? Nguồn: Phòng Khám Chuyên Khoa Nội Tim Mạch Khải An
Bài viết thuộc 06eb61b839a0cefee4967c67ccb099dc Tin nước Mỹ

Tất nhiên, những cân nhắc về mặt đạo đức khi chuyển công nghệ này sang các thử nghiệm lâm sàng rất phức tạp và cần có sự tham gia của cộng đồng trước khi có thể trả lời câu hỏi về việc liệu biến đổi gen các thế hệ tương lai có mang lại lợi ích cho nhân loại hay không.

Bài viết thuộc 06eb61b839a0cefee4967c67ccb099dc Tin nước Mỹ

Nếu công nghệ này có thể ngăn ngừa hoặc làm giảm đột biến gây xơ nang, bệnh sẽ bị dừng lại và không lây sang các thế hệ tương lai.

Bài viết thuộc 06eb61b839a0cefee4967c67ccb099dc Tin nước Mỹ

Sơn Tùng

Tags:
Orange County: Cảnh sát bắt một ông lái xe vào đám đông biểu tình

Orange County: Cảnh sát bắt một ông lái xe vào đám đông biểu tình

Một người đàn ông vừa bị bắt vì lái xe vào đám đông đang biểu tình tại một ngã tư trước văn phòng của Dân Biểu Ed Royce (Cộng Hòa-California), chủ tịch Ủy Ban Ngoại Giao Hạ Viện.

Tin cùng chuyên mục
Tin mới nhất