Liệu pháp CAR-T có thành công đáng ngạc nhiên trong việc điều trị ung thư đau tủy

Các bác sĩ đang báo cáo thành công chưa từng có từ một tế bào và gen điều trị mới cho đa u tủy, ung thư máu. Mặc dù là sớm với một nghiên cứu nhỏ nhưng mỗi bệnh nhân đều ở mức độ thuyên giảm đáng kể trong vòng hai tháng.

01:30 08/06/2017

Đa u tủy (Multiple Myeloma) còn được gọi là u tủy tế bào plasma, là một bệnh ung thư của các tế bào plasma, một loại tế bào bạch cầu thường chịu trách nhiệm về sản xuất kháng thể.

Các bác sĩ đang báo cáo thành công chưa từng có từ một tế bào và gen điều trị mới cho đa u tủy, ung thư máu. Mặc dù là sớm với một nghiên cứu nhỏ với 35 người bệnh, nhưng mỗi bệnh nhân đều có phản hồi và tất cả ngoại trừ hai người trong số đó ở mức độ thuyên giảm đáng kể trong vòng hai tháng.

Các chuyên gia tại một hội nghị của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng ở Chicago, nơi các kết quả đã được công bố hôm thứ hai của Mỹ, nói đó là một dấu hiệu đáng mừng đầu tiên cho đa u tủy và có thể coi là hiếm đối với bất kỳ phương pháp điều trị ung thư nào có được thành công như vậy.

Hóa trị giúp chữa khỏi 10 đến 30 phần trăm cho bệnh nhân. Sư dụng thuốc hệ thống miễn dịch có thể đạt hiệu quả từ 35 đến 40 phần trăm lúc tốt nhất, và một số thuốc gen-targeting sẽ giúp đạt mức từ 70 đến 80 phần trăm. "Tuy nhiên bạn không thể nhận được sư tuyệt đối", Tiến sĩ Len Lichtenfeld, phó nói giám đốc y tế của Hiệp hội Ung thư Mỹ.

"Đây là những kết quả ấn tượng, nhưng thời gian sẽ cho biết câu trả lời cuối cùng”, ông nói.

Đa u tủy ảnh hưởng đến các tế bào plasma, cái thúc đẩy kháng thể để chống nhiễm trùng.

Hơn 30.000 trường hợp ung thư xảy ra mỗi năm tại Hoa Kỳ, và hơn 115.000 trên toàn thế giới. Đó là căn bệnh ung thư lớn thứ hai phát triển nhanh nhất dành cho nam giới và thứ ba đối với phụ nữ, tăng từ 2 đến 3 phần trăm mỗi năm, theo Viện Ung thư Quốc gia.

Chín loại thuốc mới đã được phê duyệt kể từ năm 2000 nhưng đó không phải là phương pháp chữa trị, chỉ có khoảng một nửa số bệnh nhân ở Hoa Kỳ sống được năm năm sau khi chẩn đoán căn bệnh này.

Với liệu pháp tế bào, "Tôi không thể nói rằng chúng ta có thể nhận được một phương pháp chữa trị nhưng ít nhất chúng tôi mang lại hy vọng về khả năng đó", tiến sĩ Frank Fan nói. Ông là giám đốc khoa học của Nam Kinh Huyền thoại công nghệ sinh học, một công ty Trung Quốc đã thử nghiệm điều trị cùng các bác sĩ tại Đại học Giao thông Tây An.

Việc điều trị, được gọi là liệu pháp CAR-T, bao gồm việc lọc máu của bệnh nhân để loại bỏ hệ thống miễn dịch gọi là tế bào T. Đây là những thay đổi có được trong một phòng thí nghiệm để chứa một gen ung thư và sau đó trả lại cho bệnh nhân tiêm tĩnh mạch.

Các bác sĩ gọi nó là "thuốc sống." – phương pháp điều trị một lần để thay đổi vĩnh viễn các tế bào nhân lên trong cơ thể thành một đội quân để chống ung thư. Nó thể hiện lời hứa chống lại một số bệnh bạch cầu và u lympho. Tuy nhiên đây chỉ là một phương pháp mới đang được thử nghiệm cho đa u tủy, ở những bệnh nhân có ung thư trở nên tồi tệ mặc dù đã thực hiện nhiều phương pháp điều trị khác.

Trong nghiên cứu của Trung Quốc, 19 trên 35 bệnh nhân đã điều trị đủ dài qua xử lý để đánh giá liệu họ có thuyên giảm hoàn toàn, và kết quả thành công ở 14 người. Năm người còn lại đã có ít nhất một sự thuyên giảm một phần, ung thư của họ giảm bớt rất nhiều.

Hầu hết bệnh nhân có một nhóm các tác dụng phụ thường gặp với điều trị này, bao gồm sốt, huyết áp thấp và khó thở. Chỉ có hai trường hợp bị nặng và tất cả đều có thể điều trị và tạm thời, các bác sĩ cho biết.

Nghiên cứu thứ hai được thực hiện tại Mỹ bởi Bluebird Bio và Celgene, sử dụng phương pháp điều trị tế bào phát triển bởi Viện Ung thư Quốc gia. Nó đã kiểm tra bốn mức liều khác nhau của tế bào trong tổng cộng 21 bệnh nhân. Mười tám người đủ yêu cầu để đánh giá tính hiệu quả, và tất cả 15 người có đủ lượng tế bào đã có phản hồi với phương pháp. Bốn trường hợp trong đó đã thuyên giảm hoàn toàn cho đến nay, và một số phải qua hơn một năm điều trị.

Tiến sĩ Carl June, một nhà nghiên cứu Đại học Pennsylvania đã nhận giải thưởng khoa học hàng đầu của hội nghị cho công việc đầu tiên của ông về điều trị CAR-T, cho biết "đó là rất hiếm" để tất cả mọi người phản ứng lại với phương pháp điều trị này. Phòng thí nghiệm của ông cũng đã có điều này xảy ra - tất cả 22 trẻ em thử nghiệm một phiên bản mới của CAR-T cho bệnh bạch cầu có phản ứng lại, đồng nghiệp của ông đã báo cáo tại hội nghị.

"Các bệnh nhân đầu tiên chúng tôi xử lý trong năm 2010 đã không tái phát", June nói. Tiến sĩ Michael Sabel thuộc Đại học Michigan gọi đây là một cuộc điều trị "cách mạng." 

Legend Biotech có kế hoạch tiếp tục nghiên cứu lên đến 100 người ở Trung Quốc và có kế hoạch với một nghiên cứu tại Mỹ vào đầu năm tới. Việc xử lý này dự kiến ​​sẽ có giá từ 200.000 đến 300.000 USD, và vấn đề lớn đặt ra rằng ai sẽ là người chi trả cho kế hoạch này.

Nick Leschly, giám đốc điều hành Bluebird cho biết, giai đoạn tiếp theo cho nghiên cứu, công ty sẽ là kiểm tra điều gì có vẻ là liều lượng chữa trị lý tưởng trong hơn 20 người.